Remédio mais caro do mundo: entenda como age o medicamento para pacientes com AME

Terapia genética devolve gene faltante ao organismo. Menino de 1 ano conseguiu direito ao Zolgensma através de decisão judicial.

O medicamento conhecido com o mais caro do mundo, usado no tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME), foi assunto nesta semana em Santa Catarina após os pais de um menino de 1 ano conseguirem na Justiça que o bebê receba o remédio.

A criança, chamada Matteo, recebeu o Zolgensma, como é conhecido o medicamento milionário, na quinta-feira (15).

O remédio é uma terapia genética que devolve ao paciente o gene faltante, explicou a neuropediatra Adriana Banzzatto Ortega. O remédio foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões.

Quem tem AME não tem o gene SMN1, responsável por produzir uma proteína necessária para a sobrevivência de neurônios que atuam na parte motora do corpo.

Por essa razão, a AME pode afetar a capacidade de caminhar, comer e, em alguns casos, respirar.

Como funciona o Zolgensma?

O remédio é uma terapia gênica de dose única. A neuropediatra explicou que o tratamento para AME e outro para cegueira são exemplos de medicamentos que introduzem um gene no paciente.

“Para devolver o gene, a gente precisa de um veículo, digamos assim. Usa-se um vírus não patogênico, um adenovírus modificado, tipo 9. A gente pega esse vírus, tira o vírus de dentro da cápsula que o envolve e põe o gene que você quer dar ao paciente”, explicou.

Veja como o Zolgensma funciona no corpo no infográfico abaixo

Não há alteração no DNA do paciente, segundo Ortega. A aplicação dura cerca de uma hora. A dose é conforme o peso da criança. Quanto mais leve o paciente, menor a dosagem.

O remédio tem efeitos colaterais?

A neuropediatra explicou que, como o gene é introduzido no paciente através da cápsula de um vírus, efeitos colaterais podem ocorrer. Porém, há como fazer um trabalho de prevenção.

“O vírus não é maléfico, mas o corpo faz a reação com anticorpos. Para diminuir a reação, usa-se corticoide, aqueles usados até para rinite. Começa a usar um dia antes e continua por pelo menos dois meses o corticoide”, explicou.

O objetivo é evitar alterações no fígado. Há casos em que a criança precisará ficar internada, mas se trata da minoria dos pacientes, conforme a neuropediatra.

A eficácia do remédio está comprovada?

Segundo Ortega, a eficácia já foi comprovada. “Estudos clínicos de crianças com AME tipo 1 [em bebês], bebês bem novinhos descobrem [a doença] já no teste do pezinho. É uma rotina lá fora [no estrangeiro] e já começam a medicação com um mês, bem cedo. Eles [bebês] estão se desenvolvendo normalmente, com 1 ano já estão caminhando, correndo”, afirmou.

É preciso fazer algum outro tipo de tratamento após uso do Zolgensma?

Ortega explicou que, após a aplicação do remédio, as terapias de reabilitação são importantes para a criança desenvolver os movimentos. São atividades como fisioterapia, fonoaudiologia (para os pacientes treinarem o procedimento de engolir a comida) e ocupacional (para melhorar as habilidades com as mãos).

Remédio não pode ser considerado cura

A neuropediatra explicou que não é possível afirmar que o Zolgensma cura a AME.

“Com remédios, a gente devolve esse gene [faltante] para o paciente. A cura é quando o paciente recebe o medicamento e anda e corre. Se [o paciente] já está em fase mais avançada da doença, as lesões que já teve por causa da morte de outros neurônios, não vai conseguir reverter”, explicou.

Ou seja, o medicamento não é capaz de recuperar as células que já morreram por causa da doença.

A dose única dura para toda a vida?

Ortega explicou que o fato de a terapia gênica ser muito nova impede que se saiba com precisão por quanto tempo ela funciona.

“A princípio, acredita-se que por 15 anos o gene vai continuar íntegro. Não se tem nenhuma terapia gênica maior do que anos 15, por isso acredita-se que esse tempo seja viável. Depois disso, não sabemos dizer”, explicou.

Por Joana Caldas, g1 SC